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（醫(yī)院為軒軒準(zhǔn)備了蛋糕慶祝他重獲新生。復(fù)旦兒科供圖）

軒軒在接受CS-101治療后僅兩周便成功實(shí)現(xiàn)細(xì)胞植入。治療5周后，軒軒的血紅蛋白水平已達(dá)到正常水平。近日，軒軒出院時(shí)，醫(yī)護(hù)人員為其舉辦了一場(chǎng)溫馨的活動(dòng)，慶祝他迎接新生。

地中海貧血是一種由常染色體基因缺陷引起的遺傳性血紅蛋白異常疾病，該病患者需要長(zhǎng)期依賴輸血治療，常伴隨多種臟器損害，導(dǎo)致殘疾和預(yù)期壽命縮短，給家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

傳統(tǒng)的雙人床過時(shí)了，現(xiàn)在流行實(shí)木雙人床

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（軒軒在醫(yī)院接受治療。復(fù)旦兒科供圖）

據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，全球約有7%的人口攜帶地中海貧血基因，每年新增約30萬(wàn)至40萬(wàn)名患者。在我國(guó)，地中海貧血基因突變攜帶者約有3000萬(wàn)人，其中重型和中間型患者約為30萬(wàn)人，主要分布在南方地區(qū)。

客廳別再做電視墻了！現(xiàn)在都流行這樣設(shè)計(jì)，實(shí)用好看

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（軒軒和爸爸為醫(yī)院送上錦旗。復(fù)旦兒科供圖）

近年來，基因治療為根治地中海貧血帶來了希望。堿基編輯藥物CS-101是我國(guó)國(guó)內(nèi)團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)設(shè)計(jì)的新藥，通過采集患者自體造血干細(xì)胞，利用自主產(chǎn)權(quán)的變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor），對(duì)患者造血干細(xì)胞中HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯。該技術(shù)模擬健康人群中天然存在的有益突變，重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)，從而重建血紅蛋白的攜氧功能。編輯后的造血干細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)后，可使患者的血紅蛋白濃度恢復(fù)至健康水平，從而徹底擺脫輸血依賴。